Femeie cu trei boli grave înregistrează o recuperare remarcabilă după terapie celulară
O femeie care a trăit cu trei boli autoimune amenințătoare de viață timp de mai bine de un deceniu a revenit la o viață aproape normală după o terapie celulară care a resetat sistemul ei imunitar. Femeia, în vârstă de 47 de ani, a avut nouă tratamente diferite, niciunul dintre acestea neavând un impact de lungă durată, înainte de a primi terapia anul trecut la Spitalul Universitar Erlangen din Germania.
La acel moment, ea avea nevoie de transfuzii de sânge zilnice și de medicamente anticoagulante permanente pentru a-și controla boala. În termen de câteva săptămâni de la terapia celulară, medicii au observat că toate cele trei boli au răspuns, marcând un prim caz mondial și o îmbunătățire remarcabilă a stării femeii. În ultimele 14 luni, aceasta a fost în remisie fără tratament și a reușit să revină în mare parte la o viață normală.
Prof. Fabian Müller, care a condus echipa, a spus că viteza și adâncimea reacției femeii au fost „remarcabile” și că terapia a „îmbunătățit semnificativ calitatea vieții” acesteia. Studiile clinice sunt necesare pentru a învăța cât de durabilă este terapia și dacă va fi eficientă pentru alte boli autoimune.
Femeia avea un sindrom rar și amenințător de viață, anemia hemolitică autoimună (AIHA), prin care apărarea imunității distruge globulele roșii. În crize, pacienții au nevoie de medicamente imunosupresoare și transfuzii regulate de sânge. În cazul femeii, tratamentele standard nu mai funcționau. „Pacienta nu avea opțiuni de tratament rămase și nu ar fi părăsit secția, deoarece avea nevoie de transfuzii zilnice”, a spus Müller.
În plus față de AIHA, femeia avea și alte două boli autoimune. Una, trombocitopenia imună (ITP), este cauzată de celulele imune care distrug trombocitele, ceea ce crește riscul de sângerare. Cealaltă, cunoscută sub numele de sindrom antiphospholipidic (APS), are un efect opus și crește riscul de cheaguri sanguine dăunătoare. Toate cele trei boli erau cauzate de celule B necontrolate care produc anticorpi împotriva infecțiilor.
Fără opțiuni rămase, medicii au oferit un tratament cunoscut sub numele de terapia CAR (receptor chimeric de antigen T), care s-a dovedit a fi revoluționar pentru anumite tipuri de cancer. Echipa a extras celulele albe din sângele femeii și a izolat celulele T, care patrulează corpul și distrug celulele infectate sau anormale. Medicii au modificat genetic celulele T pentru a recunoaște o proteină numită CD19, găsită pe celulele B, și le-au reinfuzat în pacientă.
Terapia a început rapid să acționeze, distrugând celulele B necontrolate. Femeia a avut ultima transfuzie de sânge la o săptămână după tratament și era suficient de puternică pentru activități zilnice două săptămâni mai târziu. Sistemul ei imunitar părea să fi încetat să atace globulele roșii, iar celelalte condiții autoimune s-au îmbunătățit. Când celulele B au revenit luni mai târziu, acestea păreau a fi sănătoase, sugerând că terapia a resetat sistemul ei imunitar. Detalii sunt publicate în revista Med.
Femeia mai are un număr scăzut de celule albe în sânge și enzime hepatice ușor ridicate, dar cercetătorii cred că acestea sunt cauzate de anii de tratamente anterioare, nu de terapia CAR-T.
